2024年8月，北京市药品监管半年工作会议召开，会上特别肯定了：核发全国第一张干细胞《药品生产许可证》的工作开展。

  这张干细胞《药品生产许可证》代表着什么？北京，这个具有特殊意义的城市，其颁发的《药品生产许可证》又释放着什么信号？

  01  首张许可证：开启大门的钥匙

  干细胞作为生命的原始细胞，具有自我更新和分化成多种细胞类型的能力，被誉为“万能细胞”。其在疾病治疗中的应用潜力巨大，从再生医学到组织修复，从肿瘤治疗到遗传性疾病的矫正，干细胞技术为医学界开辟了一条全新的路径。例如，干细胞疗法在治疗失明、糖尿病、心脏病等难治性疾病方面展现出了巨大的希望，为患者提供了新的治疗选择。然而，干细胞药物的研发与生产并非一帆风顺。长期以来，该领域面临着安全性、有效性、生产标准等诸多难题。特别是几起影响恶劣的不良事件，使得干细胞药物的研发与生产面临着重重挑战。此外，技术普及程度低、监管政策不明确等因素也制约了干细胞技术的快速发展。

  北京药监局核发全国第一张干细胞《药品生产许可证》具有里程碑式的意义。这一举措标志着中国在干细胞药物研发与生产领域实现了重要突破，为干细胞药物的商业化生产奠定了坚实基础。

02  首张许可证：多项意义的体现

  1、对行业的推动作

  用北京药监局核发全国第一张干细胞《药品生产许可证》，是对相关企业在技术、生产、管理等方面严格审查的结果，也是国家层面对干细胞药物研发与生产规范化、标准化的肯定与支持。这一举措意味着中国的干细胞药物已经具备了向市场迈进的基本条件，预示着细胞治疗新时代的大门正缓缓开启。首先，从创新角度来看，干细胞技术的突破为多种难治性疾病提供了新的治疗选择。这张许可证的核发，为这些创新成果从实验室走向市场提供了坚实的保障，鼓励了更多科研人员投身于干细胞药物研发事业，推动了整个行业的持续进步。其次，从规范角度来看，干细胞药物的研发与生产需要严格遵守相关法律法规和质量标准。这张许可证的核发，正是基于对这一点的深刻理解和高度重视。它要求企业在研发、生产、质控等各个环节都达到国际先进水平，确保药品的安全性和有效性。这种规范化、标准化的生产模式，不仅有利于提升我国干细胞药物的国际竞争力，也为患者的用药安全提供了有力保障。

  2、对患者的积极影响

  对于广大患者而言，这张干细胞《药品生产许可证》的核发无疑是一个福音。它意味着更多安全、有效的干细胞药物将有望进入市场，为患者提供更多的治疗选择。特别是对于那些目前尚无有效治疗手段的难治性疾病患者来说，干细胞药物的出现无疑为他们带来了新的希望。

  3、对科研的激励作用

  此外，这张许可证的核发还对科研领域产生了积极的激励作用。它表明国家在支持生物医药创新方面的决心和力度，为科研人员提供了更加广阔的舞台和更加明确的方向。这将进一步激发科研人员的创新热情，推动干细胞技术的不断突破和进步。2019年南京鼓楼医院完成的《异体间充质干细胞治疗难治性红斑狼疮的关键技术创新与临床应用》项目获得医药卫生组“国家技术发明奖二等奖”。

03  为何先在北京放开？

  北京药监局先在全国范围内核发第一张干细胞《药品生产许可证》，其背后有多方面的原因和考量，主要包括以下几点：

  1、政策与战略导向

  首都的示范效应：北京作为中国的首都，具有独特的政策制定和实施优势。在生物医药领域，北京往往扮演着先行先试的角色，通过颁发首张许可证，可以发挥示范引领作用，推动全国范围内干细胞药物研发和生产的规范化进程。创新驱动发展战略：近年来，中国高度重视创新驱动发展战略，生物医药产业作为其中的重要组成部分，得到了国家层面的大力支持。北京作为科技创新的高地，自然成为推动干细胞药物研发与生产的重要力量。

  2、科研与产业基础

  科研实力雄厚：北京聚集了众多高校、科研机构和生物医药企业，拥有雄厚的科研实力和丰富的研发资源。这些机构和企业在干细胞技术领域取得了多项重要成果，为干细胞药物的研发与生产提供了有力支撑。产业体系完善：北京生物医药产业体系相对完善，涵盖了从研发、生产到销售的全链条。这为干细胞药物的商业化生产提供了良好的产业基础和市场环境。

  3、监管与安全保障

  严格监管体系：北京药监局在药品监管方面积累了丰富的经验，建立了较为完善的监管体系。通过严格审查和监管，可以确保干细胞药物的安全性、有效性和质量可控性。

  安全保障机制：在干细胞药物研发与生产过程中，安全性是首要考虑的因素。北京药监局通过核发首张许可证，进一步强化了安全保障机制，为患者的用药安全提供了有力保障。

  4、市场需求与潜力

  市场需求旺盛：随着人口老龄化进程的加速和慢性病发病率的上升，患者对新型治疗手段的需求日益迫切。干细胞药物作为一种具有巨大潜力的新型治疗手段，受到了广泛关注。

  市场潜力巨大：干细胞药物市场具有巨大的发展潜力，未来有望成为生物医药产业的重要增长点。北京作为全国经济、科技和文化中心，自然成为推动这一市场发展的重要力量。北京药监局核发全国第一张干细胞《药品生产许可证》是中国生物医药产业发展史上的一个重要里程碑。它不仅标志着我国在干细胞药物研发与生产领域取得了重大突破，也为整个行业的持续发展和患者的健康福祉提供了有力保障。

04  政策支持

  近年来，干细胞被相继写进《“十四五”国家规划》和《“健康中国2030”规划纲要》。《“十四五”国家规划》指出，重点发展干细胞治疗、特异性免疫球蛋白、基因治疗产品、免疫细胞治疗等。《“健康中国2030”规划纲要》指出，将干细胞与再生医学、生物治疗、新型疫苗等医学前沿技术，作为重点发展方向。

  在2023年11月23日，国务院发布的《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》的批复中明确提及了针对健康医疗服务领域的重大举措，尤其指出要探索对干细胞与基因领域医药研发企业外籍及港澳台从业人员的股权激励方式；支持符合条件的医疗机构开展干细胞等临床试验；支持干细胞与基因研发国际合作。在2024年1月24日上海市政协十四届二次会议大会上，市政协常委、市总商会副会长章毅做了《加快打造全球干细胞研发经济和产业化高地》的发言。